Istota badań klinicznych

Badanie kliniczne jest i zawsze będzie eksperymentem medycznym, niosącym dla jego uczestnika szereg ryzyk, ale i korzyści zdrowotnych. Każdy potencjalny kandydat do badania klinicznego powinien dla własnego dobra i przy pomocy lekarza prowadzącego badanie, podjąć decyzję czy spodziewane korzyści są dla niego „silniejsze” od ryzyk. Korzyści dla osób chorych wynikające z udziału w badaniu klinicznym należy rozgraniczyć na dwie grupy – te osobiste, dla uczestnika badania klinicznego i te ogólne, populacyjne, będące udziałem większych grup chorych.

W pierwszej grupie korzyści wyliczyć należy dostęp do bezpłatnej oceny stanu zdrowia. Każdy udział w badaniu klinicznym zaczyna się dla pacjenta skriningiem. Jest to okres, w którym po podpisaniu formularza świadomej zgody na udział w badaniu klinicznym, historia medyczna uczestnika oraz jego bieżący stan zdrowia wyrażony badaniami laboratoryjnymi, obrazowymi i badaniem fizykalnym podlega ocenie przez lekarza badacza. Pacjent nie ma obowiązku przystąpienia do przyjmowania substancji badanej nawet jeśli wszystkie sprawdzane parametry potwierdzają taką możliwość. Podkreślić należy, że często (w zależności od wymagań protokołu badania klinicznego) taki skrining stanu zdrowia uczestnika badania klinicznego obejmuje obszary bardzo szczegółowe, które na co dzień nie są przedmiotem zainteresowania służby zdrowia.

Kolejną korzyścią, powiązaną z tą pierwszą, jest dostęp do usługi medycznej o podwyższonym standardzie. Rozumiemy go poprzez wspomniane wyżej wykonywanie badań o ograniczonym dostępie (jak niektóre badania krwi, np. badanie w kierunku zarażenia gruźlicą), nowoczesnych (jak niektóre badania diagnostyki obrazowej czy innej związanej z nowoczesnymi technologiami, np. Fibroscan czy MRI PDFF), a także poprzez podwyższoną jakość kontaktu pacjenta z personelem medycznym i administracyjnym ośrodka badawczego. W ramach podwyższenia tego standardu uczestnik może liczyć na dłuższe niż w regularnym systemie ochrony zdrowia wizyty, podczas których będzie wnikliwie i szczegółowo analizowany jego stan zdrowia, oraz na faktyczną realizację prawa do informacji o stanie zdrowia – profesjonalny badacz ma obowiązek skierować do pacjenta kompletny przekaz podsumowujący zebrane informacje medyczne na każdym etapie badania klinicznego i udzielić wskazówek do dalszego postępowania. Również personel pielęgniarski ośrodka, rejestracja i koordynatorzy badania, są wyczuleni na potrzeby pacjentów – uczestników, doceniając ogromny wkład w przyszłość nauki jaki dają ci ostatni oraz rozumiejąc jak ważne dla przyszłości profilu bezpieczeństwa i skuteczności badanej substancji jest zbieranie rzetelnej informacji naukowej o stanie zdrowia pacjenta.

W wielu przypadkach, dodatkową korzyścią płynącą z udziału w badaniu klinicznym, jest dostęp do realnej nowoczesnej, choć ciągle eksperymentalnej, terapii konkretnej choroby. Dzieje się tak w szczególnych sytuacjach, np. kiedy badanie dotyczy cząsteczki o bardzo zaawansowanym stanie wiedzy na jej temat, co pozwala z większą pewnością potwierdzić jej bezpieczeństwo i skuteczność już na początku badania, lub w dziedzinie onkologii, gdzie terapia eksperymentalna stanowi nierzadko jedyną szansę wydłużenia życia lub wyleczenia chorego. Każdy chory, decydując się na udział w badaniu klinicznym, ma prawo i obowiązek sam dla siebie ocenić (oczywiście przy wsparciu lekarza prowadzącego badanie czy innych osób), czy proponowany program odpowiada w satysfakcjonującym stopniu jego potrzebom terapeutycznym. Częstym powodem podjęcia przez pacjenta decyzji „na tak” jest świadomość, że lek badany jest już zarejestrowany lub niebawem będzie, że jego profil bezpieczeństwa i skuteczności jest wystarczająco dobrze poznany, podobnie jak wysoka cena już zarejestrowanego leku wynikająca z jego innowacyjności. Dzieje się tak nawet wówczas, kiedy badanie polega na losowym i zaślepionym doborze pacjentów do grup z lekiem badanym i placebo, co jest najczęstszą podstawą do dalszej oceny naukowej skuteczności badanej terapii. Pacjenci którzy np. wyczerpali możliwości zarejestrowanej terapii i nie osiągnęli satysfakcjonujących efektów leczenia, chętnie akceptują ryzyko „wylosowania” placebo. Przykładem może tu być chory z cukrzycą, który mimo stosowania się do zaleceń lekarza w zakresie stylu życia i zapisanych leków, w dalszym ciągu nie ma satysfakcjonujących wyników krwi, a co za tym idzie, ryzyko powikłań choroby jest duże. Taki chory może z korzyścią dla siebie wziąć udział w badaniu nowej eksperymentalnej terapii, która jako dołączona do dotychczasowego leczenia, może potencjalnie poprawić jego bezpieczeństwo – obniżyć średni poziom cukru we krwi. Tu trzeba podkreślić, że uczestnicy badań klinicznych otrzymują badane produkty całkowicie bezpłatnie, podobnie jak wszelkie związane z udziałem w badaniu procedury diagnostyczne.

W kategorii korzyści populacyjnych, należy podkreślić szczególnie kwestię rozwoju terapii w chorobach które dotychczas pozostawały niemożliwe do leczenia lub ich leczenie było niesatysfakcjonujące zarówno dla lekarzy jak i chorych. Ogromny trud podejmowany przez setki tysięcy pacjentów – uczestników badań klinicznych na świecie, oraz zespołów badawczych, prowadzi do rejestracji leków dostępnych następnie dla milionów i miliardów ludzi cierpiących i potrzebujących leczenia. Kilkanaście nowych rejestrowanych rocznie leków, jako efekt końcowy prowadzenia badań klinicznych, wpływa znacząco na naszą rzeczywistość, dając codziennie nową nadzieję na ulżenie chorym w ich cierpieniu. Przyszłość badań klinicznych jest jasna – doprowadzamy do rejestracji leki coraz bezpieczniejsze, coraz bardziej skuteczne, wykorzystujące najnowsze osiągnięcia nauk technicznych i wiedzę o mechanizmach powstawania chorób na poziomie komórek czy wręcz cząsteczek, pierwiastków krążących w naszych organizmach, które będą pozwalały na lepszy komfort i dłuższe życie całej ludzkiej populacji.