Wyzwania związane z dostępem do innowacyjnych leków onkologicznych w Polsce

Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych

Podejmując temat dostępu do nowoczesnych terapii trzeba przede wszystkim zwrócić uwagę, że podstawą ich zastosowania jest wdrożenie nowoczesnej diagnostyki opartej o badania molekularne, czyli badania czynników predykcyjnych – patomorfologicznych i genetycznych. Ich poznanie pozwala zakwalifikować pacjenta do właściwego leczenia. Bez odpowiedniego finansowania tych badań, zmian organizacyjnych w tym zakresie, wprowadzenia certyfikowanych ośrodków, wielu pacjentów nie dostanie nowoczesnych leków. Jest to szczególnie widoczne w  niedrobnokomórkowym raku płuca, gdzie oznacza się najpierw mutację w genie EGFR, potem rearanżację genu ALK, a następnie bada ekspresję PD-L1. Takie sekwencyjne postępowanie jest tańsze, ale czasochłonne i lekarze często zamiast je przeprowadzać podaje po prostu chemioterapię. Możliwość zastosowania panelów badań genetycznych, zamiast testów jednogenowych zmieniłaby tę sytuację.

Z perspektywy pacjentów onkologicznych głównym wyzwaniem, a raczej barierą blokująca dostęp do innowacyjnych terapii są programy lekowe. Ten sposób refundacji leków, działający wyłącznie w Polsce, jest rozwiązaniem wykluczającym liczne grupy pacjentów i ograniczającym możliwości prowadzenia skutecznych terapii przez lekarzy. Zakłada on w ramach programów lekowych dedykowanych chorym  na określone nowotwory – np. raka płuca czy nerki –  dostęp do innowacyjnego leku tylko wybranym pacjentom z tym rodzajem nowotworu. Przy czym  nie zawsze ten wybór jest uzasadniony medycznie. Przykładowo,  wśród pacjentów leczonych z powodu przewlekłej białaczki limfocytowej,  innowacyjny lek ibrutynim otrzymują wyłącznie osoby  z delecją 17p/ mutacją TP 53, choć pozostali chorzy  odnieśliby również korzyść z tej terapii. W innych krajach  nowe leki są stosowane w pełnym wskazaniu. Rozwiązaniem tej sytuacji jest stałe poszerzanie programów lekowych, tak aby polscy pacjenci byli leczeni zgodnie ze standardami europejskimi. W tej chwili  w Polsce takie warunki spełnia tylko program  leczenia chorych z rakiem jajnika. Innym, bardziej radykalnym stawieniem czoła temu wyzwaniu byłoby zrezygnowanie z programów lekowych. Lekarze i przedstawiciele pacjentów nie musieli tłumaczyć chorym z diagnozą raka,  dlaczego część z nich jest dyskryminowana.

Pozostaje pytanie, co z chorymi, którzy nie kwalifikują się do programów lekowych  lub pacjentami z chorobami rzadkimi, dla których nie zostały stworzone takie programy? Abu rozwiązać ich problem z dostępnością do leczenia,  powstał  tzw. RDTL, czyli  Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych. Niestety rozporządzenie dotyczące RDTL wymaga pilnej nowelizacji, ponieważ nie spełnia swoich podstawowych założeń,  tj. nie daje możliwości szybkiego/ ratunkowego dostępu do leku. Przede wszystkim wynika to z wysokiego stopnia  sformalizowanie tej procedury i rozciągnięcia jej w czasie. Aby otrzymać zgodę MZ na lek w ramach RDTL trzeba  najpierw uzyskać zgody szeregu innych podmiotów, w szczególności AOTMiT.  Poza tym  RDTL miał być finansowany ze specjalnego budżetu MZ, a w rzeczywistości jego koszty ponoszą szpitale ze swojego ryczałtu. Procedura ta wymaga od firmy farmaceutycznej złożenia wniosku i stworzenie programu lekowego dla jednego pacjenta, czym producent leku może nie być zainteresowany. Najbardziej absurdalny jest wymóg uprzedniego poddania pacjenta zasadniczo nieskutecznemu leczeniu, czyli przeleczenia go wcześniej wszystkimi dostępnymi terapiami stosowanymi w danej chorobie. Poza tym RDTL wyklucza pacjentów z nowotworami, dla których zostały stworzone programy lekowe, choć nie w ich wskazaniu, jak wspomniani wyżej chorzy z przewlekłą białaczką limfocytową bez zmian w genach.

Dla polskich pacjentów onkologicznych nie jest też dostępna procedura „aktu miłosierdzia” z ang. compassionat use, stosowana  w innych krajach zwłaszcza u osób z chorobami rzadkich. Umożliwia ona bezpłatne podanie leku ratującego życie będącego w  badaniach klinicznych chorym spoza programu badawczego, pod ściśle określonymi warunkami. Zezwala na zastosowanie leku, który  nie został jeszcze zarejestrowany u pacjentów, u których leczenie za pomocą dostępnych terapii jest nieskuteczne.

Szansą dostępu do nowoczesnych leków – często jedyną – są dla pacjentów onkologicznych badania kliniczne. Pomijając fakt braku scentralizowanej informacji w języku polskim o prowadzonych badaniach klinicznych  oraz stosunkowo mały udział polskich pacjentów w programach badawczych, należy zwrócić uwagę na potrzebę wprowadzenie uregulowań  prawnych na rzecz interesów pacjenta. Powinny one dotyczyć zapisu w  ustawie o badaniach klinicznych prawa pacjenta biorącego udział w tym programie badawczym do kontynuowania leczenia testowaną substancją po zakończeniu badania, aż do progresji  choroby. Także chorzy biorący udział w badaniu klinicznym w ramieniu z placebo, w przypadku wykazania skuteczności badanego leku,  powinni mieć możliwość skorzystania z tej terapii. Zdarza się bowiem, że uczestnicy zakończonego badania klinicznego, którzy odpowiedzieli pozytywnie na testowaną terapię, czekając latami na refundację w Polsce nie mają już do niej dostępu.

W opisanych powyżej sytuacjach, kiedy zawodzi państwo, jego obowiązki przejmują  organizacje pacjentów. To na nie zrzucane są zadania związane ze zorganizowaniem dostępu do innowacyjnych leków ratujących życie  chorym  w trudnej sytuacji terapeutycznej czy życiowej, chorym wykluczonym z programów, źle zdiagnozowanym czy pacjentom z rzadkimi chorobami. Liczne organizacje wspierają takich pacjentów z rakiem w ramach publicznych zbiórek, pozyskiwania darowizn od firm. Ogromną rolę mają do spełnienia organizacje parasolowe, takie jak Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych, zrzeszająca 46  organizacji, która  od blisko dekady  prowadzi działania na rzecz zmiany polityki lekowej, pozostając w nieustającym dialogu z ustawodawcami i decydentami.

Jednym z  celów tego dialogu jest edukacja decydentów, uświadomienie im, iż  innowacyjne leczenie to inwestycja a  nie koszt, zwłaszcza w dobie, kiedy dzięki przełomowym terapiom wiele rodzajów nowotworów staje się chorobami przewlekłymi. Obecnie pacjenci z rakiem mogą zachować dobrą jakość życia w chorobie, pracować, prowadzić życie rodzinne i płacić podatki, nie obciążając budżetu państwa.

Exspose premiera Mateusza Morawieckiego, w którym zdrowie uznano za  priorytet polityki państwa, zapowiedź zmian w onkologii,  powstanie dokumentu Polityka lekowa  i  partnerski dialog z  ministrem Marcinem Czechem odpowiedzialnym za  politykę lekową, wszystko to napawa pacjentów onkologicznych nadzieją. Pozyskanie odpowiednich środków finansowania, wczesne budżetowanie na potrzeby wprowadzenia nowoczesnych leków, wdrożenie nowych i ulepszenie funkcjonujących już rozwiązań legislacyjnych w tym zakresie,  to wyzwania przed którymi stoimy. Organizacje pacjentów czynnie włączają się w  proces zmian na rzecz lepszego dostępu do innowacyjnych terapii.